La medicina rigenerativa è una branca relativamente nuova della medicina che sviluppa metodi per ripristinare, sostituire o creare cellule, tessuti o organi danneggiati o malati. La medicina rigenerativa prevede la generazione e l'uso di cellule staminali terapeutiche, l'ingegneria dei tessuti e la produzione di organi artificiali.
Spaziando in un'ampia gamma di discipline scientifiche, dalla biologia molecolare e dalla genetica all'immunologia e alla biochimica, la ricerca sulla medicina rigenerativa nel suo complesso si concentra sui seguenti principi chiave:
- Comprendere i meccanismi fisiologici delle cellule staminali.
- Conoscenza del modo in cui le cellule crescono e muoiono.
- Cosa fa sì che le cellule staminali si trasformino in altre cellule?
- Imparare di più sulla struttura di supporto tra le cellule.
Ciò che rende la medicina rigenerativa un campo così eccitante è che ha il potenziale di rigenerare o sostituire qualsiasi tessuto o organo danneggiato del corpo. Questo a sua volta porta a fornire potenzialmente una cura per molte malattie genetiche, altre malattie e lesioni.
Cosa vogliono sapere gli scienziati della medicina rigenerativa?
Le persone anziane hanno già alcune capacità rigenerative. Ad esempio, il fegato è in grado di ricrescere fino alle sue dimensioni originali se una parte di esso viene persa a causa di una lesione o di una malattia. La pelle è un'altra parte del nostro corpo in grado di rinnovarsi e rigenerarsi. Alcuni tessuti e organi non hanno questa capacità, ma gli scienziati ritengono di poter cambiare questa situazione. Per poterlo fare, devono rispondere a una serie di domande importanti:
- Come si determina il potenziale cellulare? Cosa lo sblocca?
- Come si rigenerano naturalmente alcuni tessuti umani (pelle, cellule del sangue e rivestimento del tratto digestivo)?
- Perché alcune parti del nostro corpo non si rigenerano (cervello, cuore) ma conservano una capacità nascosta di farlo?
- Come fanno alcuni animali a rigenerare parti complesse come un arto o un cuore?
Le risposte a queste domande sono di vitale importanza, in quanto forniranno indicazioni su come le cellule staminali lavorano per riparare o sostituire tessuti e organi. La comprensione dei meccanismi molecolari e cellulari è essenziale per lo sviluppo della medicina rigenerativa.
Quali sono le applicazioni della medicina rigenerativa?
Esistono tre modi principali in cui la medicina rigenerativa può essere applicata ai pazienti.
Ingegneria dei tessuti
Le malattie o le lesioni possono portare a un'insufficienza d'organo. L'unica soluzione è il trapianto. Il problema è che non ci sono abbastanza organi da donare e molte persone perderanno la vita prima di avere la loro occasione.
Uno degli obiettivi della scienza rigenerativa è quello di poter creare nuove parti del corpo a partire dalle cellule e dai tessuti del paziente stesso. In questo modo non solo si eliminerebbe la richiesta di organi, ma anche le complicazioni derivanti dal loro eventuale rigetto.
Terapia immunomodulante
Le cellule staminali embrionali, altamente pluripotenti, cioè in grado di diventare quasi ogni tipo di cellula, derivano dalla massa cellulare interna e sono responsabili della nostra crescita. Ciò significa che le cellule staminali sono state in grado di dividersi e differenziarsi in altri tipi di cellule, come le cellule nervose, le cellule muscolari e le cellule del sangue. Quando i tessuti o gli organi sono danneggiati, possono potenzialmente rigenerarsi con queste cellule staminali pluripotenti. Questo processo può invertire o prevenire i danni agli organi vitali.
Terapie cellulari
In ogni persona si trovano molti milioni di cellule staminali adulte. Il corpo umano utilizza le cellule staminali come un modo per rigenerarsi. Gli studi hanno dimostrato che se le cellule staminali adulte vengono raccolte e poi iniettate nella sede del tessuto malato o danneggiato, la riparazione dei tessuti è possibile nelle giuste circostanze. Queste cellule possono essere prelevate da sangue, grasso, midollo osseo, polpa dentale, muscolo scheletrico e altre fonti. Anche il cordone ombelicale è una fonte di cellule staminali. Gli scienziati stanno sviluppando e perfezionando la capacità di preparare le cellule staminali raccolte da iniettare nei pazienti per riparare i tessuti malati o danneggiati.
Da dove provengono le cellule staminali?
I ricercatori hanno scoperto diverse fonti di cellule staminali:
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Cellule staminali embrionali
Queste cellule staminali provengono da embrioni di tre-cinque giorni di vita. A questo stadio, l'embrione è chiamato blastocisti e ha circa 150 cellule. Si tratta di cellule staminali pluripotenti, il che significa che possono dividersi in altre cellule staminali o trasformarsi in qualsiasi tipo di cellula dell'organismo. Questa flessibilità consente di utilizzare le cellule staminali embrionali per rigenerare o riparare un tessuto malato o un organo.
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Cellule staminali mesenchimali adulte
Queste cellule staminali si trovano in piccole quantità nella maggior parte dei tessuti adulti, come il midollo osseo o il grasso. Rispetto alle cellule staminali embrionali, le cellule staminali adulte hanno una capacità più limitata di trasformarsi in diverse cellule dell'organismo. Fino a poco tempo fa, i ricercatori ritenevano che le cellule staminali adulte potessero creare solo tipi di cellule simili. Ad esempio, i ricercatori ritengono che le cellule staminali che risiedono nel midollo osseo possano dare origine solo a cellule del sangue. Le nuove prove suggeriscono che le cellule staminali adulte possono essere in grado di creare diversi tipi di cellule. Ad esempio, le cellule staminali del midollo osseo possono essere in grado di creare cellule ossee o muscolari cardiache.
Questa ricerca ha portato a sperimentazioni cliniche in fase iniziale per testarne l'utilità e la sicurezza nell'uomo. Ad esempio, le cellule staminali adulte sono attualmente in fase di sperimentazione su persone affette da malattie neurologiche o cardiache.
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Cellule staminali pluripotenti indotte
Cellule staminali adulte che sono state modificate per avere le proprietà delle cellule staminali embrionali. Gli scienziati sono riusciti a trasformare normali cellule adulte in cellule staminali utilizzando la riprogrammazione genetica. Modificando i geni delle cellule adulte, i ricercatori possono riprogrammare le cellule in modo che agiscano in modo simile alle cellule staminali embrionali. Questa nuova tecnica potrebbe consentire ai ricercatori di utilizzare cellule riprogrammate al posto delle cellule staminali embrionali e di evitare che il sistema immunitario rigetti le nuove cellule staminali. Tuttavia, gli scienziati non sanno ancora se l'uso di cellule adulte alterate possa causare effetti negativi nell'uomo.
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Cellule staminali perinatali
Le cellule staminali presenti nel sangue del cordone ombelicale e nel liquido amniotico. Queste cellule staminali hanno anche la capacità di trasformarsi in cellule specializzate. Il liquido amniotico riempie il sacco che circonda e protegge il feto in via di sviluppo nell'utero. I ricercatori hanno identificato le cellule staminali in campioni di liquido amniotico prelevati da donne incinte per verificare la presenza di anomalie, una procedura chiamata amniocentesi. Sono necessari ulteriori studi sulle cellule staminali del liquido amniotico per comprenderne il potenziale.
Come vengono utilizzate le cellule staminali nella medicina rigenerativa?
Con un'adeguata stimolazione, molte cellule staminali possono assumere il ruolo di qualsiasi tipo di cellula e, nelle giuste condizioni, possono rigenerare i tessuti danneggiati. Questo potenziale può salvare vite o riparare ferite e danni ai tessuti nelle persone dopo una malattia o una lesione. Gli scienziati vedono molti possibili usi delle cellule staminali.
AUTISMO
L'autismo è un disturbo neurologico caratterizzato da una compromissione dell'interazione sociale, della comunicazione verbale e non verbale e da un comportamento limitato e ripetitivo. I genitori di solito notano i segni nei primi due anni di vita del bambino. Questi segni spesso si sviluppano gradualmente, anche se alcuni bambini con autismo raggiungono le tappe dello sviluppo a un ritmo normale e poi regrediscono. I criteri diagnostici richiedono che i sintomi si manifestino nella prima infanzia.
L'autismo influisce sull'elaborazione delle informazioni nel cervello modificando il modo in cui le cellule nervose e le loro sinapsi si connettono e si organizzano. Il modo in cui ciò avviene non è ancora ben definito.
Nel mondo, l'autismo colpisce più di 22 milioni di persone.
Come possono aiutare le cellule staminali?
La terapia con cellule staminali mesenchimali può essere utile nei pazienti con autismo. Le staminali mesenchimali impiantate potrebbero differenziarsi in cellule nervose, cellule orizzontali e microglia. Con il sistema di controllo medico, i neuroni differenziati potrebbero essere trasferiti in neuroni in grado di secernere neurotrasmettitori inibitori e di regolare la funzione dei neuroni che vengono paradossalmente rilasciati. Allo stesso tempo, alcuni dei neuroni intermedi differenziati possono trasferire il normale impulso nervoso e avviare nuovamente la normale crescita cellulare.
Si ritiene che il sistema immunitario svolga un ruolo importante nell'autismo. Le interazioni tra il sistema immunitario e il sistema nervoso iniziano precocemente durante la fase embrionale e il successo del neurosviluppo dipende da una risposta immunitaria equilibrata. Attualmente, tra le classi di cellule staminali, le cellule staminali mesenchimali sembrano avere il maggiore potenziale per la terapia cellulare dei disturbi dello spettro autistico, probabilmente grazie alla loro capacità immunomodulatoria. Inoltre, le cellule staminali mesenchimali hanno un rapido tasso di auto-rinnovamento e proliferazione, non causano rigetto del trapianto e non sono tumorigeniche. È stato suggerito che potrebbero funzionare nel trattamento dell'autismo secernendo citochine antinfiammatorie, stimolando i fattori di crescita, integrandosi nelle reti neurali e ripristinando la plasticità. I primi studi clinici sul trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale hanno dimostrato una certa efficacia nel trattamento dell'autismo.
Procedura di trattamento:
Il trattamento consisteva in 4 procedure di impianto di cellule staminali e nell'autoattivazione delle cellule staminali per riparare i danni ai motoneuroni. Il paziente riceve un trattamento che migliora la circolazione per aumentare l'apporto di sangue ai nervi danneggiati e nutrire i neuroni, insieme a un esercizio riabilitativo quotidiano per promuovere il recupero della funzione motoria.
Risultato atteso:
Nell'autismo, le cellule staminali mesenchimali dovrebbero avere un effetto antinfiammatorio periferico, con il potenziale di guarire l'intestino e le reazioni autoimmuni silenziose. Questo metodo di trattamento può migliorare lo spirito e l'intelligenza del paziente. Alla fine la malattia può essere tenuta sotto controllo.
SCLEROSI MULTIPLA (MS)
Che cos'è la sclerosi multipla?
La sclerosi multipla (SM) è una malattia che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. In un corpo sano, queste cellule nervose trasportano i messaggi tra il cervello e il resto del corpo, permettendoci di muoverci, stare in equilibrio, vedere, sentire e percepire. Nella SM, il sistema immunitario dell'organismo attacca le cellule nervose in modo che non possano funzionare correttamente.
Ogni cellula nervosa è racchiusa in una guaina protettiva chiamata mielina. Se la mielina è danneggiata, la cellula non può più trasportare correttamente i messaggi. Questo accade nella SM. A seconda dei nervi danneggiati, i pazienti possono soffrire di una serie di sintomi, che spesso includono problemi di deambulazione e di sensibilità, problemi alla vescica e all'intestino e affaticamento. Questi sintomi si manifestano per un certo periodo di tempo (ricaduta) e poi migliorano (remissione), spesso tornando alla normalità quando l'organismo ripara la mielina danneggiata. Alla fine, però, le cellule nervose stesse vengono danneggiate e iniziano a degenerare fino a smettere di funzionare del tutto. Con il progredire della malattia, vengono colpite più cellule nervose, con conseguente aumento della disabilità.
Come viene trattata attualmente la sclerosi multipla?
Attualmente non esiste una cura per la sclerosi multipla, ma è possibile trattare i sintomi e ridurre il numero di ricadute utilizzando farmaci, esercizio fisico e fisioterapia. Questi trattamenti mirano ad aiutare i pazienti a gestire i sintomi o a cercare di prevenire i danni alle cellule nervose. Non aiutano a riparare il danno una volta che si è verificato. I ricercatori sperano che le terapie con le cellule staminali possano fornire nuovi approcci in grado di prevenire i danni e di riparare quelli già verificatisi.
Come potrebbero aiutare le cellule staminali?
Le cellule staminali mesenchimali sono in grado di regolare lo stato autoimmune, rallentando o addirittura arrestando la progressione della malattia e ripristinando le lesioni neurali già esistenti. È importante sottolineare che il trattamento biologico non può essere l'unico metodo utilizzato. Per ottenere i migliori risultati, deve essere combinata con l'assunzione di determinate quantità di farmaci e con la terapia fisica.
- Prevenire i danni: è possibile utilizzare alcuni tipi di cellule staminali per "resettare" il sistema immunitario, il che è noto come immunomodulazione. L'obiettivo è quello di impedire al sistema immunitario di attaccare le cellule nervose o di ridurre l'entità del danno.
- Riparazione: le cellule staminali possono aiutare a riparare la guaina mielinica danneggiata, "rimielinizzando" i nervi e consentendo loro di funzionare di nuovo correttamente. In questo modo si può evitare la degenerazione dei nervi stessi.
Piano di trattamento:
I pazienti ricevono 2 cicli di trattamento. Nel primo ciclo di trattamento con cellule staminali, il paziente riceve farmaci per migliorare l'ambiente cerebrale, immunosoppressori che bloccano lo sviluppo della malattia. Il paziente riceverà quattro impianti di cellule staminali mesenchimali tramite puntura lombare. Verrà inoltre utilizzata una serie di farmaci per aiutare le cellule staminali a crescere. Il tutto è accompagnato da una riabilitazione quotidiana per accelerare la differenziazione delle cellule staminali e il recupero delle funzioni corporee. Nel secondo ciclo di trattamento, viene utilizzato un farmaco per proteggere le cellule staminali e accelerare la proliferazione cellulare mentre la riabilitazione continua.
Per i pazienti con diagnosi di sclerosi multipla viene utilizzata una combinazione di due metodi di iniezione: endovenosa e puntura lombare.
Iniezione endovenosa
Efficienza
Sulla base di dati clinici e ricerche, le cellule staminali attraversano la barriera emato-encefalica quando vengono iniettate per via sistemica.
Procedura
Il metodo di somministrazione endovenosa è un processo molto semplice. Un catetere viene inserito nella vena del paziente. Di solito, per questa procedura non è necessaria la sedazione. L'intero processo di iniezione endovenosa richiede non più di 45 minuti.
Puntura lombare
Procedura
La puntura lombare è spesso chiamata anche rachicentesi. È una procedura utilizzata per accedere al liquido cerebrospinale del cervello e del midollo spinale. Consente di trasportare le cellule staminali direttamente nel liquido spinale cerebrale, aggirando la barriera emato-encefalica. È il metodo meno invasivo per somministrare cellule staminali direttamente nel sistema nervoso centrale. Il liquido cerebrospinale viene utilizzato dall'organismo per proteggere il cervello e il midollo spinale, limitando la possibilità di lesioni a queste aree. L'organismo produce costantemente liquido cerebrospinale e quindi il liquido prelevato viene sostituito naturalmente nel giro di poche ore.
Risultato atteso:
La terapia con cellule staminali per la sclerosi multipla potrebbe potenzialmente apportare miglioramenti:
- funzione motoria
- Sensibilità
- equilibrio
- Coordinamento
- dolore neuropatico
- Stanchezza
- Vista
- I frullati
- controllo della vescica e dell'intestino, ecc.
È importante capire che il trattamento non è una cura. La sclerosi multipla è una patologia progressiva e l'obiettivo del trattamento è quello di far regredire temporaneamente i sintomi della malattia per ottenere una migliore qualità di vita.
Per saperne di più sulla sclerosi multipla
DIABETE
Tutte le cellule del nostro corpo hanno bisogno di energia. Questa energia viene trasportata nel corpo sotto forma di zucchero (glucosio) nel sangue. Normalmente, i livelli di zucchero nel sangue sono controllati dal rilascio dell'ormone insulina. L'insulina è prodotta da cellule del pancreas chiamate cellule beta, disposte a grappolo insieme ad altre cellule pancreatiche. Questi ammassi sono chiamati isolotti di Langerhans. Il pancreas umano conta circa un milione di isole.
Esistono diversi tipi di diabete. Tutti hanno in comune il problema di regolare i normali livelli di zucchero nel sangue.
I tipi di diabete più comuni:
- Il diabete di tipo I si verifica quando il sistema immunitario dell'organismo danneggia e poi distrugge le cellule beta. Ciò significa che i livelli di zucchero nel sangue rimangono sempre elevati, il che può causare danni a lungo termine all'organismo.
- Il diabete di tipo II si verifica quando le cellule beta non producono abbastanza insulina o l'insulina prodotta non funziona correttamente (le cellule dell'organismo diventano resistenti all'insulina).
Quando i livelli di zucchero nel sangue aumentano, le cellule beta del pancreas rilasciano insulina. L'insulina indica alle cellule del corpo di assorbire il glucosio dal sangue. Nel diabete di tipo I, il sistema immunitario distrugge le cellule beta. Nel diabete di tipo II, le cellule non assorbono una quantità sufficiente di glucosio, perché sono insensibili all'insulina o perché ne producono troppo poca.
I pazienti con diabete di tipo I necessitano di analisi del sangue e iniezioni di insulina quotidiane.
Come si cura il diabete?
Il diabete di tipo II può spesso essere controllato almeno in parte attraverso una dieta sana e un regolare esercizio fisico, mentre il diabete di tipo I non può essere controllato. Le persone con diabete di tipo I devono testare i livelli di zucchero nel sangue più volte al giorno e somministrare l'insulina quando necessario (tramite iniezione o microinfusore). Nel corso del tempo, i livelli elevati di zucchero nel sangue possono causare gravi danni alla salute:
- cuore
- occhi
- vasi sanguigni
- Rene
- nervi
L'iniezione di una quantità eccessiva di insulina può portare a livelli di zucchero nel sangue troppo bassi (ipoglicemia), che possono essere fatali.
Le terapie mediche per il diabete comprendono la sostituzione delle cellule beta distrutte e il ripristino dell'auto-tolleranza. Le cellule staminali mesenchimali e i loro secernenti, chiamati "esosomi", potrebbero diventare una terapia alternativa per i pazienti con diabete di tipo I e II. Il trapianto può consentire all'organismo di riprendere il controllo dei livelli di zucchero nel sangue, in modo che la somministrazione di insulina non sia più necessaria.
Come potrebbero essere utili gli esosomi derivati dalle cellule staminali mesenchimali?
Gli esosomi derivati dai compartimenti intracellulari hanno un diametro di circa 40-100 nm. Questo metodo, chiamato "trattamento con nanoparticelle", prevede la somministrazione per via endovenosa di una nanoparticella (esosoma) per 4 volte a intervalli di una settimana.
Gli esosomi di cellule staminali mesenchimali sono stati utilizzati in ambito sperimentale e clinico per migliorare il diabete e ridurre le complicanze e sono stati pubblicati in molti studi scientifici. Nel contesto della ricerca sul diabete, gli esosomi sono stati utilizzati per generare cellule produttrici di insulina, contrastare l'autoimmunità, migliorare l'incisione delle isole e trattare le ulcere diabetiche e l'ischemia degli arti.
Le cellule staminali mesenchimali offrono nuove opzioni di trattamento per il diabete. La crescente evidenza delle potenziali proprietà terapeutiche delle cellule staminali giustifica un cauto ottimismo riguardo allo sviluppo di terapie cellulari efficaci per il trattamento del diabete. La speranza è che, dopo il trapianto, le cellule staminali mesenchimali e le loro secrezioni possano fornire molecole/fattori protettivi ai tessuti e contribuire a ripristinare alcuni dei circuiti importanti per le cellule e i tessuti colpiti.
Gli scienziati hanno utilizzato con successo le cellule staminali mesenchimali e i loro secernenti per produrre cellule sensibili al glucosio che secernono insulina, come le cellule beta. La sperimentazione clinica di queste cellule è in corso.
Questo metodo non ha effetti collaterali.
Per saperne di più sul diabete di tipo 1 e di tipo 2
PIEDE DIABETICO
Il diabete mellito può essere considerato una delle "epidemie" del mondo occidentale. Contribuisce a una grave morbilità e mortalità a causa del danno agli organi bersaglio (neuropatia, vasculopatia, nefropatia, retinopatia). Il piede diabetico è definito come la distruzione o l'infezione dei tessuti del piede dei pazienti diabetici a causa di danni neurologici e/o di vari livelli di malattia vascolare periferica. Le complicazioni del piede diabetico sono la causa più comune di amputazione degli arti inferiori.
Piano di trattamento:
È stato dimostrato che le cellule staminali mesenchimali possono essere una terapia efficace per il piede diabetico.
Criteri di inclusione e accettazione per la terapia con cellule staminali:
- Consenso informato firmato dal paziente.
- Uomini o donne adulti di età compresa tra 18 e 81 anni con diabete mellito di tipo I o di tipo II
- Il paziente presenta un'ulcera del piede diabetico sull'arto trattato. Le dimensioni dell'ulcera non superano i 10 cm2.
- L'ulcera del piede diabetico è neuropatica: il paziente viene esaminato con un monofilamento da 5,27 mm e non ha sensibilità in almeno 4 dei 9 punti del piede.
- Non sono previsti interventi endovascolari o chirurgici.
- La vita del paziente non è in pericolo immediato.
Procedura di trattamento:
Il paziente riceve 4 procedure di impianto di cellule staminali e l'autoattivazione delle cellule staminali per riparare i tessuti danneggiati.
Scopo del trattamento:
La speranza è che nel trapianto di cellule staminali mesenchimali le cellule danneggiate possano fornire molecole/fattori protettivi ai tessuti e contribuire, indirettamente attraverso l'integrazione e la differenziazione cellulare, alla riparazione dei tessuti degli arti colpiti.
MALATTIA POLMONARE CRONICA OSTRUTTIVA
La broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) è un importante problema sanitario con mortalità, morbilità e prevalenza elevate e in costante aumento in tutto il mondo. Le malattie polmonari croniche come il cancro e la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) sono tra le cause di morte più comuni in Europa. Costano all'UE più di 100 miliardi di euro all'anno. Queste malattie comportano alterazioni delle cellule dei polmoni. A parte il fumo, la conoscenza dei fattori di rischio, della patogenesi della malattia e delle caratteristiche cliniche, nonché dei fenotipi e dei trattamenti, è molto scarsa. I farmaci attualmente utilizzati per il trattamento mirano a soddisfare il fabbisogno di ossigeno del paziente, non ad aumentare la capacità polmonare o a curare la disabilità. Quando il danno alle cellule polmonari è irreversibile nella BPCO, sono necessari nuovi trattamenti per la patologia.
Piano di trattamento:
Alcune cellule staminali contribuiscono allo sviluppo iniziale dei polmoni, mentre altre aiutano a riparare e rigenerare i polmoni nel corso della vita.
L'esosoma di cellule mesenchimali è un nuovo tipo di terapia ed è importante per la riparazione dei polmoni, agendo al momento giusto e sui bersagli giusti e sostituendo le cellule specializzate che compongono i polmoni che muoiono naturalmente e devono essere sostituite.
Procedura di trattamento:
Il paziente riceve 4 impianti di esosomi da cellule staminali derivate dal cordone ombelicale. Il trapianto di esosomi derivati da cellule staminali riduce l'infiammazione polmonare e la deposizione di collagene nella fibrosi polmonare. Gli esosomi svolgono un ruolo importante nell'efficacia delle terapie rigenerative. Tra questi vi è una serie di citochine, chemochine e fattori di crescita. Queste piccole molecole possono modulare il microambiente polmonare e il parenchima.
Scopo del trattamento:
La speranza è che, dopo il trapianto, le cellule staminali mesenchimali e le loro secrezioni possano fornire molecole/fattori protettivi ai tessuti e contribuire, indirettamente con l'integrazione e la differenziazione cellulare, a ripristinare alcuni dei circuiti importanti per i tessuti colpiti. L'obiettivo del trattamento è quindi quello di migliorare la respirazione del paziente e la sua qualità di vita.
MALATTIA DELLA CORONA
La malattia di Crohn e la colite ulcerosa sono malattie croniche dell'intestino caratterizzate da un'infiammazione idiopatica del tratto gastrointestinale. L'età massima di insorgenza è 15-30 anni, indipendentemente dal sesso.
La malattia di Crohn è causata da una combinazione di fattori ambientali, immunitari e batterici in individui geneticamente predisposti. Ne consegue un disturbo infiammatorio cronico in cui il sistema immunitario dell'organismo attacca il tratto gastrointestinale, probabilmente prendendo di mira antigeni microbici. Sebbene la malattia di Crohn sia legata al sistema immunitario, non sembra essere una malattia autoimmune. Circa la metà del rischio complessivo è legato alla genetica.
Non esistono farmaci o interventi chirurgici in grado di curare la malattia di Crohn. Le opzioni terapeutiche aiutano a gestire i sintomi, a mantenere la remissione e a prevenire le recidive.
Come possono aiutare le cellule staminali mesenchimali?
La capacità delle cellule staminali mesenchimali di sopprimere le risposte immunitarie può essere importante nel trattamento della malattia di Crohn. È stato suggerito che potrebbero funzionare nel trattamento delle malattie secernendo citochine antinfiammatorie, stimolando i fattori di crescita e integrandosi nella regolazione gastrointestinale. I primi studi clinici sul trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano hanno dimostrato una certa efficacia nel trattamento della malattia di Crohn.
L'obiettivo del trattamento è migliorare il controllo degli attacchi del sistema immunitario al sistema gastrointestinale.
ARTRITE REUMATOIDE
L'artrite reumatoide è una malattia cronica e sistemica che attacca principalmente le articolazioni sinoviali. Porta alla distruzione delle articolazioni e alla disabilità funzionale. La malattia è caratterizzata da articolazioni calde, gonfie e dolorose, più comunemente del polso e delle mani. La malattia può colpire anche altre parti del corpo, può causare un basso numero di globuli rossi, infiammazioni intorno ai polmoni e infiammazioni intorno al cuore. I sintomi spesso compaiono gradualmente nel corso di settimane e mesi.
Sebbene la causa dell'artrite reumatoide non sia chiara, si pensa che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali. Il meccanismo di base prevede che il sistema immunitario dell'organismo attacchi le articolazioni. Questo porta all'infiammazione e all'ispessimento della capsula articolare. Inoltre, colpisce l'osso e la cartilagine sottostanti.
La diagnosi si basa principalmente sui sintomi. Radiografie ed esami di laboratorio possono supportare la diagnosi o escludere altre malattie con sintomi simili.
Altre malattie che possono manifestarsi in modo simile sono le seguenti:
- lupus eritematoso sistemico
- artrite psoriasica
- fibromialgia
Come possono aiutare le cellule staminali mesenchimali?
Le cellule staminali mesenchimali sono cellule di origine stromale che possono esercitare una profonda immunosoppressione modulando la proliferazione e la differenziazione delle cellule T e B, la maturazione delle cellule dendritiche e l'attività delle NK. Queste proprietà immunoregolatrici promuovono il possibile utilizzo di queste cellule per modulare le risposte autoimmuni e nel trattamento delle malattie autoimmuni.
Oltre alle ben documentate proprietà di auto-rinnovamento e di differenziazione multipotente, le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale possiedono anche una capacità immunoregolatrice.
Procedura di trattamento:
Il paziente riceve 4 trattamenti di impianto di cellule staminali e l'autoattivazione delle cellule staminali per riparare le articolazioni sinoviali e i tessuti danneggiati.
Nell'artrite reumatoide, le cellule staminali mesenchimali dovrebbero avere un effetto antinfiammatorio periferico, con il potenziale di guarire l'intestino e le reazioni autoimmuni silenziose. Questo metodo di trattamento può migliorare le condizioni delle articolazioni sinoviali e dei tessuti danneggiati del paziente. Alla fine, la malattia può essere tenuta sotto controllo.
LAGO DI TENNIS
Il gomito del tennista o epicondilite laterale è una condizione in cui la parte esterna del gomito diventa dolorosa e tenera in corrispondenza dell'epicondilo laterale. I muscoli e i tendini dell'avambraccio si danneggiano a causa di un uso eccessivo e ripetitivo. Questo provoca dolore e tenerezza all'esterno del gomito.
Qualsiasi attività, compresa la pratica del tennis, che comporti un uso ripetitivo dei muscoli estensori dell'avambraccio può causare una tendinite acuta o cronica. La condizione è comune nei carpentieri e nei lavoratori che brandiscono un martello o un altro attrezzo con l'avambraccio ed è simile al gomito del golfista, che colpisce l'epicondilo mediale all'interno del gomito. Il proseguimento dell'attività dopo l'insorgenza della patologia e l'assenza di riposo obbligatorio possono provocare l'insorgenza permanente del dolore ed essere trattati solo con un intervento chirurgico.
Come possono aiutare le cellule staminali mesenchimali?
Durante il processo di guarigione, le cellule staminali sono in grado di differenziarsi in cellule specializzate - muscolo, tendine, cartilagine, osso - per rinnovare il gomito leso. Inoltre, fanno sì che altre cellule importanti si avvicinino al sito della lesione, aumentando così il flusso sanguigno e il rilascio dei fattori di crescita necessari per la riparazione e la rigenerazione.
Procedura di trattamento:
Quattro trattamenti di impianto e attivazione di cellule staminali per la riparazione del muscolo e del tendine dell'avambraccio. Nel gomito del tennista, le cellule staminali mesenchimali hanno un effetto antinfiammatorio periferico, con il potenziale di rigenerare il tessuto danneggiato.
LESIONE DEL MIDOLLO SPINALE
Come possono le cellule staminali contribuire alla rigenerazione del midollo spinale?
Alcuni studi hanno dimostrato che il trapianto di cellule staminali mesenchimali può contribuire alla rigenerazione del midollo spinale:
- Sostituzione delle cellule nervose morte in seguito alla lesione;
- Generare nuove cellule di supporto che riformeranno la guaina nervosa isolante (mielina) e fungeranno da ponte attraverso la lesione per stimolare la ricrescita degli assoni danneggiati;
- Proteggono le cellule nel sito della lesione da ulteriori danni, rilasciando sostanze protettive come i fattori di crescita e assorbendo tossine come i radicali liberi quando vengono introdotte nel midollo spinale poco dopo la lesione.
- Prevenire la diffusione della lesione sopprimendo l'infiammazione dannosa che può verificarsi dopo la lesione.
Nella pratica medica, si è scoperto che la funzione secretoria delle cellule staminali può avviare una funzione di auto-rinnovamento nel tessuto nervoso. Le cellule staminali vengono quindi trapiantate nell'organismo e possono partecipare alla riparazione delle lesioni nervose.
Scopo del trattamento:
Quando vengono trapiantate nel midollo spinale leso, le cellule staminali possono fornire molecole/fattori protettivi ai tessuti e contribuire a ripristinare alcuni dei circuiti importanti per la rete di nervi che trasportano le informazioni in tutto il corpo. L'obiettivo del trattamento è quindi quello di migliorare la respirazione del paziente, la sua capacità di controllo dei difetti, la sua capacità di movimento e la sensibilità degli arti inferiori.
DANNI ALLA CARTILAGINE ARTICOLARE
Le strutture e le funzioni della cartilagine possono essere danneggiate. Tali danni possono derivare da una serie di cause, come una brutta caduta o un incidente sportivo traumatico, precedenti lesioni al ginocchio o usura nel tempo. Anche l'immobilizzazione per lunghi periodi può provocare danni alla cartilagine. Le persone con precedenti interventi chirurgici hanno maggiori probabilità di subire danni alla cartilagine articolare a causa dell'alterazione della meccanica articolare. I danni alla cartilagine articolare possono essere riscontrati anche nella spalla, causando dolore, fastidio e limitazione dei movimenti. La cartilagine articolare di solito non si rigenera.
Come possono aiutare le cellule staminali mesenchimali?
Le cellule staminali mesenchimali stanno emergendo come alternativa all'uso di condrociti differenziati. Ciò è stato possibile grazie al loro potenziale di differenziazione in diversi lignaggi, come osteoblasti, condrociti, mioblasti o adipociti, alla loro capacità di auto-rinnovamento, all'elevata plasticità e agli effetti immunosoppressivi e antinfiammatori. Possono derivare da diverse fonti, come midollo osseo, periostio, sangue del cordone ombelicale, derma, muscolo, cuscinetto adiposo infrapatellare, membrana sinoviale e tessuto adiposo.
Metodi per l'impianto di cellule autologhe:
- Frazione vascolare stromale (SVF)
L'SVF è ottenuto dal tessuto adiposo del paziente stesso. Il tessuto adiposo è una fonte ricca e molto conveniente di cellule per gli approcci terapeutici nella medicina rigenerativa. Quando il grasso viene prelevato per ottenere le cellule staminali, il prodotto finale è chiamato frazione vascolare stromale. La SVF contiene una percentuale maggiore di elementi stromali. Le cellule SVF vengono immediatamente iniettate nell'articolazione bersaglio o nel tessuto connettivo dell'articolazione bersaglio.
- Impianto di condrociti autologhi (ACI)
In questo metodo, le cellule staminali mesenchimali vengono isolate dal tessuto cartilagineo del paziente stesso. L'impianto di condrociti autologhi (ACI) è una procedura relativamente nuova e avanzata utilizzata per trattare difetti isolati della cartilagine articolare del ginocchio. L'ACI è stato eseguito anche per i difetti della rotula e di altre articolazioni. L'impianto di condrociti autologhi è una procedura chirurgica in due fasi.
La prima procedura viene eseguita per via artroscopica in meno di 30 minuti. Il chirurgo preleva un piccolo pezzo di cartilagine articolare dal ginocchio. La biopsia della cartilagine viene quindi inviata a un laboratorio dove viene trattata enzimaticamente per isolare i condrociti, che sono le cellule dell'organismo che producono la cartilagine. Una volta ottenuti questi condrociti, vengono espansi e inviati al chirurgo circa 6-8 settimane dopo per l'impianto.
L'intervento di seconda fase è una procedura aperta in cui un piccolo cerotto viene cucito sul difetto della cartilagine plastica. I condrociti raccolti ed espansi vengono iniettati sotto questo cerotto, dove aderiscono al ginocchio del paziente per formare la cosiddetta cartilagine ialina, che assomiglia alla cartilagine stessa dell'articolazione. Dopo l'impianto, vi è un periodo di carico limitato per un massimo di 8 settimane. Durante questo periodo, viene prescritta una terapia fisica per aumentare la gamma di movimenti e rafforzare la muscolatura. Il ritorno alle attività sportive leggere è solitamente consentito dopo circa 6 mesi, mentre il ritorno alle attività sportive complete avviene tra i 9 e i 12 mesi dopo l'intervento. Il tasso di successo complessivo dell'ACI è di circa 85%.
Quando la cartilagine articolare è danneggiata, le cellule staminali dovrebbero immigrare e rigenerare il tessuto cartilagineo danneggiato.
NEUROPATIA OTTICA
La neuropatia ottica si riferisce a un danno al nervo ottico dovuto a una qualche causa. Il danneggiamento e la morte di queste cellule nervose o dei neuroni determina i tratti caratteristici della neuropatia ottica. I sintomi principali sono:
- perdita della vista
- il campo visivo si restringe
- difetto della vista
- emianopsia, con i colori che appaiono finemente sbiaditi nell'occhio interessato
All'esame medico, la testa del nervo ottico può essere visualizzata con un oftalmoscopio. Un disco pallido è caratteristico di una neuropatia ottica di lunga durata. In molti casi, viene colpito un solo occhio e i pazienti possono non accorgersi della perdita della visione dei colori finché il medico non chiede loro di coprire l'occhio sano.
Motivi:
La neuropatia ottica può essere causata da uno dei seguenti fattori:
- Neuropatia ottica ischemica
- Neurite ottica
- Neuropatia ottica compressiva
- Neuropatia ottica infiltrante
- Neuropatia ottica traumatica
- Neuropatie ottiche mitocondriali
- Neuropatie ottiche nutrizionali
- Neuropatie ottiche tossiche
- Neuropatie ottiche ereditarie
In che modo le cellule staminali possono contribuire alla neuropatia ottica?
Le cellule staminali possono fungere da fonte di nuove cellule specializzate e sane e possono fornire un modo per sostituire le cellule danneggiate nell'occhio. Le cellule staminali mesenchimali possono differenziarsi in cellule di fotorecettori e cellule di riparazione immunitaria. Le cellule differenziate ricostituiranno prima le nucleoproteine sinaptiche delle cellule autologhe dei pazienti. Infine, svolgeranno un ruolo positivo nel trattamento delle lesioni delle cellule del pigmento retinico e dei nervi ottici. Una volta posizionati nell'area lesionata, si differenzieranno in neuroni ottici funzionali, oligodendrociti e astrociti. Ciò aumenterà il numero e il recupero delle cellule del nervo ottico, nonché la regolazione del nervo ottico verso le cellule fotorecettrici retiniche e ottiche.
Per i pazienti che soffrono di lesioni o atrofia del nervo ottico, questo trattamento consente di reintegrare efficacemente le cellule mancanti e di aumentare il recupero delle fibre. Tutto questo porterà a raggiungere l'obiettivo di migliorare la visione, il campo visivo e la capacità di discriminazione dei colori dei pazienti.
PALSIA CEREBRALE
La paralisi cerebrale (CP) è un disturbo dello sviluppo del sistema nervoso. Di solito, la paralisi cerebrale è definita come un disturbo centrale del movimento causato da una lesione cerebrale non progressiva o da un'encefalodisplasia durante la gravidanza, durante il parto o dopo la nascita fino a circa un mese per molte ragioni. L'incidenza della paralisi cerebrale è di circa 1,2-2,5%.
Patogenesi
Le cause della paralisi cerebrale sono molteplici, come ad esempio:
- malattie genetiche
- malattie infettive
- displasia cerebrale
- ischemia cerebrale e ipossia
- danno cerebrale
- emorragia cerebrale, ecc.
Sebbene la prematurità e il ritardo di crescita intrauterino non siano le cause dirette della paralisi cerebrale, sono comunque i più importanti fattori di rischio.
Caratteristiche cliniche
I sintomi dei pazienti con paralisi cerebrale infantile mostrano solitamente una postura corporea anomala e un movimento rallentato, come l'encefalopatia ischemica ipossica neonatale e il basso tono muscolare nei primi periodi dell'infanzia, per poi svilupparsi in ipermiotonia. Il disturbo dell'equilibrio può essere rilevato quando il bambino è in grado di stare seduto o in piedi. Le alterazioni secondarie, come la contrattura articolare e la deformità spinale, sono progressive. Le alterazioni secondarie possono includere anche epilessia, ritardo mentale, disturbi comportamentali e disabilità sensoriali.
Che cos'è il trapianto di cellule staminali per i bambini con paralisi cerebrale?
Durante il trapianto di cellule staminali, il medico inietta le cellule staminali nel bambino per via endovenosa o attraverso una puntura lombare nella zona del midollo spinale. La speranza è che le cellule staminali si sviluppino in cellule nervose e in un'area in cui le cellule possano sviluppare connessioni con altre cellule. Questo è necessario perché il trattamento sia utile. Inoltre, una volta che le cellule si connettono con altre cellule, devono essere in grado di trasmettere messaggi ai muscoli che controllano il movimento perché il trattamento abbia successo.
La terapia fisica è quasi sempre consigliata dopo la terapia con cellule staminali. Gli esperti medici affermano che, sebbene sia difficile stabilire se la terapia con le cellule staminali o la fisioterapia sia la migliore per il trattamento, la combinazione dei due metodi offre al bambino le migliori possibilità di successo.
Miglioramento:
La maggior parte dei pazienti affetti da paralisi cerebrale trattati con una combinazione di terapia con cellule staminali e riabilitazione mostra segni visibili di miglioramento:
- recupero dello sviluppo motorio e della coordinazione
- riacquistare la vista
- migliorare il ritardo mentale
- aumentare la forza muscolare
- diminuzione del tono muscolare spasticità, ecc.
Tuttavia, quando si parla di miglioramenti, è importante ricordare che essi possono variare notevolmente da paziente a paziente a causa di molti fattori, come ad esempio:
- percorso medico del paziente
- condizione fisica
- onere
- età, ecc.
Pertanto, il miglioramento non può essere garantito.
DISTROFIA MUSCOLARE
La distrofia muscolare progressiva (PMD) è un gruppo di malattie degenerative ereditarie e progressive del muscolo scheletrico.
Le principali manifestazioni cliniche sono la distrofia muscolare lentamente progressiva e la debolezza muscolare. In alcune specie si verifica l'atrofia del muscolo cardiaco e del muscolo scheletrico. I diversi difetti genici determinano tempi diversi di insorgenza dei sintomi.
In base alle varie manifestazioni cliniche o ai difetti genici, le classificazioni cliniche sono distrofia muscolare congenita, distrofia muscolare di Duchenne, distrofia muscolare di Becker, distrofia muscolare del tronco degli arti e così via. La distrofia muscolare di Duchenne e la distrofia muscolare di Becker sono i tipi clinici più comuni. Dal nome, possiamo capire che la distrofia muscolare è progressiva, ma la velocità di sviluppo della malattia è diversa.
La maggior parte dei pazienti affetti da distrofia muscolare progressiva ha una prognosi infausta; la paralisi e l'atrofia muscolare possono portare alla disabilità del paziente e/o all'insufficienza d'organo. Il trattamento medico convenzionale comprende il trattamento sintomatico, le cure di supporto e l'educazione con la riabilitazione. Tuttavia, questi trattamenti non sono in grado di arrestare la progressione della malattia, poiché i trattamenti medici convenzionali non possono né ridurre il tasso di degenerazione delle fibre muscolari né aumentarne il numero. Quindi il trapianto di cellule staminali può essere più efficace per i pazienti affetti da distrofia muscolare se somministrato insieme ai farmaci convenzionali come trattamento di rinforzo.
Procedura di trattamento:
I pazienti ricevono il trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale tramite iniezione intramuscolare (per i muscoli interessati) e per via endovenosa.
Il trattamento riparativo comprende la fisioterapia per prevenire e ripristinare deformità e contratture.
Più recentemente, è stato dimostrato che le cellule staminali mesenchimali possono differenziare la cellula della fibra muscolare perché queste cellule possono secernere distrofina, che ha un ruolo di complemento. Può ridurre efficacemente il tasso di danno alle fibre muscolari, ridurre la creatina fosfochinasi, arrestare la progressione della distrofia muscolare e ripristinare la forza in alcune parti del muscolo.
Sono in corso studi clinici per il trattamento con cellule staminali di malattie incurabili come l'atassia spinocerebellare/Frederich, l'encefalopatia ipossica, le lesioni del midollo spinale, la paralisi cerebrale, la distrofia muscolare di Duchenne e altre. La medicina rigenerativa si sta sviluppando a un ritmo straordinario. Particolare enfasi viene posta sulle terapie cellulari che hanno il potenziale per produrre benefici clinici notevoli e rispondere a importanti esigenze mediche non soddisfatte. La medicina rigenerativa non è solo una speranza futura, ma una realtà di oggi.
Gli specialisti:
